Kwas mykofenolowy jest aktywnym metabolitem mykofenolanu – leku
imunosupresyjnego podawanego przede wszystkim pacjentom po
przeszczepach (serca, nerek, wątroby) jako środek zapobiegający
odrzuceniu przeszczepu. Lek ten bywa podawany również pacjentom
cierpiącym na choroby autoimmunizacyjne. Kwas mykofenolowy hamuje
dehydrogenazę monofosforanu inozyny, biorącą udział w syntezie
nukleozydów guanozynowych niezbędnych do budowy DNA. Pacjentowi
podawana jest zazwyczaj standardowa dawka leku, zmianę dawki należy
monitorować w zależności od efektów klinicznych. Za niskie stężenie
może prowadzić do odrzucenia przeszczepu, zbyt wysokie może mieć
działanie toksyczne.